AI工具为一名罕见病患者找到药物 开启新疗法希望
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2025-02-12 09:36:29
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AI工具为一名罕见病患者找到药物！美国宾夕法尼亚大学的科学家开发了一款新型人工智能工具，该工具在分析了4000种现有药物后，为一名特发性多中心型Castleman病（iMCD）患者找到了可能的救命药物。研究成果发表于《新英格兰医学杂志》。
这款AI工具通过机器学习算法，确定阿达木单抗可能是治疗iMCD最有效的药物。阿达木单抗是一种单克隆抗体，已被美国食品和药物管理局批准用于治疗关节炎、克罗恩病等疾病。两年前，这名患者的病情已进入临终关怀阶段，但服用阿达木单抗后，其症状得到了显著缓解。研究发现，阿达木单抗能够抑制一种特定蛋白质——肿瘤坏死因子，这可能是它能有效治疗iMCD的关键。实验数据显示，严重的iMCD患者体内肿瘤坏死因子信号水平较高，而iMCD患者免疫细胞在激活时会比健康个体产生更多这种因子。
研究人员指出，iMCD患者的存活率极低，目前可用的治疗方案非常有限。这款AI工具有望为更多罕见疾病找到新的治疗方法，从而挽救更多生命。团队计划在今年启动一项临床试验，以进一步研究JAK1/2抑制剂对iMCD的治疗效果。
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